Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻（4.25-4.30）
近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日最新公示，施能康医药申报的1类新药SNK-2726注射液获批临床，拟开发治疗高血压。公开资料显示，这是华东医药和施能康医药正在共同开发的一款靶向血管紧张素原（AGT）的小核酸（siRNA）候选药物。该产品已于今年2月在美国获批IND，本次是该产品首次在中国获批IND。
AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）中最上游的前体，血液循环中的AGT主要来自于肝脏，抑制AGT的产生可有效阻断RAAS系统，调控血压。
SNK-2726注射液是施能康医药研发的一款靶向AGT的siRNA药物，通过皮下注射的方式，能够从源头抑制AGT的产生，阻断肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS），达到降低系统血压的效果。临床前研究结果显示，SNK-2726可深度抑制肝脏中AGT的合成，从而导致AGT蛋白水平的持续降低，发挥长效降血压的作用。
关于施能康
施能康是一家专注于开发RNA靶向疗法的生物制药公司，分别在美国波士顿、中国苏州和北京设有分部，创始人是在发现和开发RNA疗法领域具有丰富经验的行业专家。施能康旨在通过发展有潜力成为首创或同类最佳的产品打造世界一流的RNA靶向治疗公司，治疗通过现有疗法难以治愈的疾病，在研管线覆盖心血管疾病、代谢性疾病、罕见病、中枢神经系统疾病等。
2025年4月25日，石药集团（1093.HK）宣布，集团自主研发的化学1类新药SYH2068注射液（双链小干扰RNA(siRNA)药物）（下称：该产品）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验。
该产品是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向脂蛋白(a)[Lp(a)]，能有效降低Lp(a)水平。该产品适用于治疗高脂蛋白（a）血症，通过优化序列和化学修饰的策略来实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低Lp(a)的siRNA药物，具有预防动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的潜力。
关于石药集团
石药控股集团有限公司组建于1997年，石药通过世界范围内的创新参与，为人类健康源源不断地提供更好的创新成果。
2025年4月25日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球的上市申请已获得批准。根据NMPA药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。
长效帕瑞肽（即双羟萘酸帕瑞肽）为第二代生长抑素类似物（SRL），生长抑素正是GH分泌的生理抑制剂。与第一代SRL相比，长效帕瑞肽增强了生长抑素受体（SSTR） 的结合谱，即对SSTR1、2、3和SSTR5亚型具有高亲和力，尤其对SSTR5的亲和力最高，具有更好的临床和生化控制率，且安全性良好。对于不能选择手术或手术后尚未治愈，且使用第一代SRL治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者，长效帕瑞肽可以作为新的治疗选择。
关于Recordati
近日，福元医药公告收到了国家药品监督管理局核准签发关于FY101注射液（以下简称：“本品”）的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。
FY101注射液为公司自主研发的化学药品1类创新药，适用于高脂血 症的治疗，给药途径为皮下注射，目前国内外尚无同类型同靶点产品 获批上市。
FY101注射液大概率是靶向ANGPTL3或的siRNA药物，血管生成素‑样蛋白3(ANGPTL3)，亦称为ANGPL3或ANG3，是一种分泌型糖蛋白，属于分泌调控脂质代谢的因子的类血管生成素家族的成员。它主要在肝脏中合成，并且随后分泌到循环中，最终主要在肝脏中表达。ANGPTL3通过与脂肪组织结合，抑制脂蛋白脂肪酶的活性来调节脂质代谢，具体表现为抑制脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶的催化活性。
关于福元药业
2025年4月28日，CDE官网显示，诺华的镥[177Lu]特昔维匹肽（美国商品名：Pluvicto）在华申报新适应症。根据临床试验及注册申报进展，推测此次申报的适应症为已接受雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗且被认为适合推迟化疗的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。
2022年3月，镥[177Lu]特昔维匹肽首次获得FDA批准上市，用于治疗既往经ARPI和紫杉烷化疗进展的PSMA阳性mCRPC患者。今年3月，该药物基于III期PSMAfore研究的积极结果在美国获批第二项适应症，用于治疗已接受ARPI治疗且被认为适合推迟化疗的PSMA阳性mCRPC患者。
关于诺华
2025年4月29日，拜耳宣布启动一项 I 期临床试验，评估在晚期肝细胞癌 (HCC) 患者中表达 Glypican-3 (GPC3) 的肿瘤的靶向 alpha 放射性药物 225Ac-GPC3 (BAY 3547926)。癌胚蛋白 GPC3 是一种膜结合蛋白聚糖，在 70-75% 的 HCC 病灶中过度表达，使其成为靶向放射性核素治疗的有吸引力的靶点。这项首次人体、剂量递增研究 (NCT06764316) 将评估 BAY 3547926 单独使用以及作为联合疗法在晚期 HCC 患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该研究计划招募148名患者。
靶向 alpha 疗法 (TAT) 有潜力解决多种癌症类型中高度未满足的医疗需求。拜耳不断增长的 TAT 产品组合将发射 alpha 粒子的放射性核素与不同的靶向部分相结合。225Ac-GPC3 是第三个进入临床开发的 TAT 项目，也是拜耳在 HCC 领域首个研究性靶向放射性药物。
BAY 3547926 是一种研究性靶向 alpha 放射性药物，正在开发用于治疗晚期肝细胞癌 (HCC) 患者中表达 Glypican-3 (GPC3) 的肿瘤。它由一种靶向 GPC3 的高亲和力抗体与锕-225 (225Ac) 放射性标记物组成。225Ac-GPC3 将高能 alpha 粒子递送到表达 GPC3 的癌细胞，具有诱导 DNA 双链断裂、降低癌细胞活力的潜力，从而可能产生抗肿瘤活性。
关于拜耳
拜耳是一家拥有150多年历史的生命科学企业，在医药保健和农业领域具有核心竞争力。凭借创新产品，拜耳始终致力于寻找解决方案以应对当今世界的一些重大挑战。
2025年4月29日，恒瑞医药发布公告，其子公司福建盛迪医药收到国家药监局核准签发的关于HRS-5635注射液的《药物临床试验批准通知书》，同意本品开展拟联合聚乙二醇干扰素α（Peg-IFNα）用于治疗慢性乙型肝炎的临床试验。
HRS-5635 注射液为公司自主研发的新一代肝靶向乙肝病毒（HBV）的 siRNA 药物。非临床药效研究显示，HRS-5635 对所有 HBV 基因型均显示优异的抗病毒活性，在体内可以发挥高效、持久的抗病毒作用。非临床安全性评价研究显示， HRS-5635 无脱靶活性，安全性高。经查询，国内外暂无同类药物获批上市。
关于恒瑞医药
恒瑞医药是一家成立于1997年的中国医药公司，总部位于江苏连云港。该公司主要从事医药创新和高品质药品的研发、生产及推广。
